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欧亿平台 向血液内注入基因能治疗疾病?业内称是噱头

字号+ 来源:梦之城娱乐靠谱吗 浏览量:92243 2017-11-21 21:49:56 我要评论

中新网汕尾10月21日电 (陈启任)今年第22号台风“海马”(强台风级)正逼近广东。广东省防总21日通报,“海马”将于21日中午前后以强台风(14级左右)在惠州到汕尾沿海地区登陆,最大可能在汕尾沿海登陆。汕尾多地严阵以待防御台风袭击。为防御台风,深圳、惠州、广州等地都采取了停课、停业或停工等措施,并开放了避难场所。记者21日来到深圳市第二幼儿园,发现门口大门紧锁,一位工作人员告诉记者,从21日起深圳全市启动防台风和防汛Ⅰ级应急响应,实行停工、停业、停市、停课“四停”。1民政干部截留困难儿童救助款今年6月14日,江西赣江新区获批国家级新区。至此,我国国家级新区数量增加至18个,分别为:。

而这笔钱的领取过程较为繁琐,让家长比较为难。据笔者了解,家长按照规定的时间来到学校,却不一定能马上领取这笔钱。因为领钱要签字画押, 有的家长不识字只能按指印。而学校的印泥有限——只能一个班一个班地领,轮流使用印泥。有的家长一等就是几个小时,腿都站麻了,不吐槽才怪呢!欧亿平台资料图。宋秀杰 摄中新网10月21日电 中央气象台今日12时40分发布台风登陆消息:今年第22号台风“海马”(强台风级)的中心已于中午12点40分前后在广东省汕尾市海丰县鲘门镇登陆,登陆时中心附近最大风力有14级(42米/秒),中心最低气压为960百帕。预计登陆后,“海马”强度将快速减弱,22日进入江西境内后,减弱为热带低压。

  人类体内基因编辑治疗有点悬

  本报记者 张佳星 操秀英

  日前,《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗――向血液内注入基因编辑工具,改变一个成年人的基因,进而治疗疾病。

  此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起――人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase,IDS)的基因无法正确编码IDS酶,没有IDS酶分解有毒碳水化合物,人体内会积聚有毒代谢物,出现面瘫、疱疹、脑脊液等症状。

  与之前已经通过批准的一些生物治疗方法不同,这次的基因编辑过程直接在人体内完成。

  无法直接操控、也没有“遥控”,“事发现场”直接转移到“够不着”的体内,研究者是如何确保基因编辑在复杂的人体内有效、安全、准确地进行呢?

  注射入人体的是什么

  “这还只是个人体试验,”国家“千人计划”创业人才、生物学者杨光华接受采访时,提醒科技日报记者说,试验和之前FDA批准的CAR-T疗法处于不同的阶段,效果、安全性还都不得而知,要在这个基础上看待人体内的基因编辑。

  “试验中用到的锌指核糖核酸酶(ZFN)基因编辑技术专利之前是由Sangamo生物技术公司垄断的。”一位不愿意透露姓名的基因编辑领域研究人员认为,这个试验有一定的公司噱头的味道,对其价值应客观看待。

  “注射物里包含着被‘改造’的病毒。病毒的任务有三:为IDS基因领对路,准确带进肝脏细胞;编码ZFN酶,在特异位点准确剪断基因组;让IDS基因像‘拼图的最后一块’一样拼进基因组。”杨光华说。

  因为有三重任务,所以对这个病毒必须进行一定的改造,杨光华介绍:“为了领对路,病毒外壳上的蛋白壳粒要有能够特异结合肝脏细胞的特殊受体,这是对它外壳的改造;后两个功能是对病毒内部DNA的改造,插入能够启动的ZFN基因以及缺失的IDS基因。”

  将基因带入人体,除了病毒载体,还可使用非病毒载体。“例如使用纳米分子包裹基因或药物,进入到定向组织之后,释放这些药物。”杨光华说,“此外,PEI(一种阳离子聚合物细胞转染液)技术等都是非病毒的转染系统。非病毒能够‘指哪打哪’,但感染性比病毒载体弱一些。”

  为什么是ZFN,不是CRISPR?

  第三代基因编辑技术CRISPR近年来应用广泛,“它是RNA指导的剪切,先由RNA识别特异序列再通知蛋白酶来剪切,还从没用在人体内的基因编辑。”杨光华说,“整合位点精确性上稍差一些。”

  “多个锌指蛋白可以串联起来形成一个锌指蛋白组,识别一段特异的碱基序列,具有较强的特异性,不易脱靶。”清华大学国家实验室生物信息学部特别研究员谢震说,“而第三代技术目前还需要更多的安全性验证,以确认是否能够用于临床治疗。”

  “ZFN技术是蛋白质指导的剪切,效率比较高。”杨光华说,“输入的基因编辑工具对于人体来说,沧海一粟,剪切效率高的基因编辑技术成功率更高。”

  此外,试验的实施公司Sangamo对这一编辑技术研究多年,在安全性和操控性上有自己的优势和技术储备。

  用于临床安全吗

  至于免疫过激问题,谢震表示,目前常用的腺相关病毒的免疫原性比较低,低剂量基本不会引起人体过激反应,病毒DNA整合到人类基因组里的几率也比较小,是合适的基因编辑工具递送载体。“我们很高兴能看到这个案例,也相信未来会有更多基因编辑技术用于临床。”谢震说。

  “在美国,对于无法治疗的重症,申请方提供大量动物和临床前的试验数据,确保技术安全性,就容易被FDA批准进行人体的试验研究,尤其是对于比较新的基因及细胞治疗等技术而言。”杨光华说。(科技日报北京11月20日电)

一家生物制药公司的董事长告诉《财经》记者,为了通过注册申请,在临床试验中篡改数据、选择性使用数据和试验不规范的现象非常普遍。[新闻播报]

10月22日是天宫神舟组合体在轨飞行的第4天,航天员在太空开展了多项科学实验,目前实验进展情况如何?航天员是否已经适应了太空的生活?央视记者独家专访了载人航天工程办公室副主任、航天英雄杨利伟。三、基本原则2015年年底,因身体不适,他彻底告别了验光配镜。而在本报记者面前,他还是忍不住玩起了自己的“老三样”:打开台灯,慢悠悠地拿起检影镜,一个如同 小手电筒的东西,按一下开关,闭上左眼,右眼杵在观察孔上,细细观察从测试者视网膜反射回来的光线,判断是近视还是远视,大致读出度数。除此之外,还有验 光镜和磨片机。

[同期声]闫刚平(山西省吕梁市离石区区委原书记)<山东省第二女子监狱副监狱长 赵鸿雁

-0.3%2011年8月,任江门市中共蓬江区委书记、区人大常委会主任。本报10月20日讯 今天,记者从广铁总局了解到,受今年第22号台风“海马”影响,10月21日广铁集团管内广深城际、莞惠城际,广深港高铁、厦深高铁动车组及广九直通车全部停运,京九、漳龙、畲汕等普速铁路部分列车停运。



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